バイオテクノロジーを応用した医薬品、医療機器、診断薬、機能性素材などの研究開発や製造を主業務とする銘柄群です。
「創薬ベンチャー」の多くは、自社で開発した化合物のライセンスアウト（導出）による一時金・マイルストーン収入、および上市後のロイヤリティ収入を主な収益源とするビジネスモデルを採用しています。
バイオ関連銘柄（グロース市場）
190A Ｃｈｏｒｄｉａ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ
ＲＮＡ制御ストレスを標的とする低分子抗がん薬の開発
2160 ジーエヌアイグループ
新薬の探索・臨床開発から製造・販売までを一貫して行い、中国を拠点に事業を展開。中国の特発性肺線維症で高シェア
2342 トランスジェニックグループ
創薬支援事業（遺伝子改変動物作製受託、非臨床・臨床試験支援等）と投資・コンサルティング事業。
2370 メディネット
再生医療等安全性確保法に基づく特定細胞加工物製造受託事業（自家・他家細胞の加工受託）や、免疫細胞治療法などの事業化支援。
2385 総医研HD
化粧品・医薬部外品・機能性食品の受託研究・開発・製造販売と、医薬品開発（がん治療薬など）。
4563 アンジェス
遺伝子医薬品（遺伝子治療用製品、核酸医薬品）の研究開発、製造、販売。希少遺伝性疾患のスクリーニング検査受託。
4564 オンコセラピー・サイエンス
がん領域に特化した医薬品（主にワクチン）の研究開発を行う創薬バイオベンチャー。
4571 ＮＡＮＯ ＭＲＮＡ
ナノカプセル技術を活用したmRNA医薬の研究開発及びライセンスアウト。
4572 カルナバイオサイエンス
キナーゼ阻害薬等の低分子医薬品の研究開発（創薬事業）と、創薬支援サービス・製品の提供（試薬事業）
4576 デ・ウエスタン・セラピテクス研究所
プロテインキナーゼ阻害剤を中心とした眼科領域等の医薬品の研究開発およびライセンスアウト。
4582 シンバイオ製薬
がん、血液、ウイルス感染症を中心とする希少疾患領域に特化した新薬開発。
4588 オンコリスバイオファーマ
がんのウイルス療法「テロメライシン」や重症感染症治療薬などの研究開発を行う創薬バイオベンチャー。
4591 リボミック
アプタマー技術を用いた医薬品、診断薬、医療機器等の研究開発およびライセンスアウト。
4592 サンバイオ
再生医療等製品（細胞治療薬、主に他家移植の間葉系幹細胞）の研究開発、製造、販売。
4593 ヘリオス
体性幹細胞を活用した再生医薬品の研究開発、製造、販売。（脳梗塞、急性呼吸窮迫症候群など）。
4596 窪田製薬HD
眼科領域に特化した医薬品、医療機器の研究開発。主に加齢黄斑変性、近視などへのアプローチ。
4597 ソレイジア・ファーマ
がん領域に特化した医薬品（治療薬、支持療法医薬品）の開発・販売。
4599 ステムリム
再生誘導医薬を中心とした医薬品の研究開発。組織・臓器の再生を促す医薬シーズの探索・開発。
4881 ファンペップ
機能性ペプチドを活用した医薬品（抗体誘導ペプチドなど）、機能性化粧品、医療機器の研究開発およびライセンスアウト。
4882 ペルセウスプロテオミクス
抗体技術に基づくがん治療薬、診断薬の研究開発及びライセンスアウト。
4888 ステラファーマ
がん放射線治療用ホウ素医薬品等の開発。ステラケミファ系
4890 坪田ラボ
視覚疾患（ドライアイ、近視等）、抗加齢など、眼科領域・その他疾患の医薬品・医療機器の研究開発。
4891 ティムス
中枢神経疾患や腎疾患をターゲットとした医薬品の研究開発。（主なパイプラインはTIMS-SN）
4978 リプロセル
iPS細胞・ES細胞関連技術を用いた研究用製品の製造販売と再生医療関連事業（細胞製造受託等）。
7774 ジャパン・ティッシュエンジニアリング
再生医療等製品（自家培養表皮、自家培養軟骨など）の開発・製造販売と、再生医療受託（CDMO・CRO）事業。
7776 セルシード
細胞シート再生医療事業（食道再生、角膜再生など）および再生医療支援事業。
7777 スリー・ディー・マトリックス
自己組織化ペプチドを基盤技術とする医療機器（消化器内視鏡用止血材など）、組織再生、DDS領域での製品開発。